Renal Week 2016: Nueva droga muestra promesas para GSFS
Investigadores liderados por el Prof. Trachtman (Profesor de Pediatría en Nueva York, Universidad Langone Medical Center), informaron en la reunión de la Sociedad Americana de Nefrología 2016, en Chicago, que Sparsentan, una novedosa droga de doble acción, promete tratamiento para la glomeruloesclerosis segmentaria focal (GSFS), nefropatía para la cual no existe farmacoterapia aprobada por la FDA.En el estudio DUET de fase 2, los pacientes con GSFS tratados con el fármaco experimentaron una reducción promedio de 44,8% en la proteinuria, el end point primario del estudio, frente a una reducción promedio de 18,5% entre los pacientes tratados con irbesartan. La reducción promedio de la proteinuria, desde la línea de base después de 8 semanas de tratamiento, fue del 47,4% para todos los pacientes tratados con dosis de 400 mg y 800 mg de sparsentan, frente al 19% de los pacientes que recibieron 300 mg de irbesartán.
Los resultados también mostraron que el sparsentan, que combina el bloqueo del receptor de endotelina tipo A con la inhibición de la angiotensina II, es generalmente seguro y bien tolerado. La prevalencia de FSGS está en aumento y sin un tratamiento aprobado, muchos pacientes diagnosticados con el trastorno se enfrentan a una disminución progresiva de la función renal y a una alta probabilidad de llegar a enfermedad renal en etapa terminal. Los resultados del estudio DUET subrayan el potencial de sparsentan como tratamiento de primera línea para GSFS.
Dicho estudio DUET es un ensayo clínico internacional, aleatorizado, doble ciego, en el que los investigadores asignaron aleatoriamente a 109 pacientes con GSFS de 8 a 71 años para recibir dosis diarias de 200 mg, 400 mg u 800 mg de sparsentan o 300 mg de irbesartán. Después de un período de tratamiento de 8 semanas, todos los pacientes eran elegibles para recibir sparsentan como parte de la extensión abierta del estudio. Los investigadores incluyeron a 96 pacientes en su análisis.
Después del período de tratamiento de 8 semanas, el 28,1% de los receptores de sparsentan alcanzaron el criterio de valoración secundario, que era la remisión parcial modificada de la proteinuria ( razón Prot u / Creat u de 1,5 g / g o menos, con una reducción superior al 40% en la razón Prot u / Creat u en la semana 8) en comparación con el 9,4% de los pacientes tratados con irbesartán, una diferencia significativa entre los medicamentos. Después de 48 semanas de tratamiento con sparsentan, el 57,7% de los pacientes logró una remisión parcial modificada. Además, el 50% de los pacientes que pasaron de irbesartan a sparsentan al comienzo del período abierto recibieron remisión parcial modificada después de 40 semanas de tratamiento. Cuatro pacientes que recibieron sparsentan durante el período de tratamiento de 8 semanas alcanzaron una remisión completa ( razón Prot u / Creat u por debajo de 0,3 g / g) en comparación con ninguno de los receptores de irbesartán.
En 2015, la FDA y la Comisión Europea otorgaron la designación de fármaco huérfano
(“orphan drug”) al sparsentan para el tratamiento de FSGS.
